Seltene Krankheiten – Referat September 2020
Referat vom 1.9.2020 zu seltenen Krankheiten
Es gilt das gesprochene Wort
Weltweit sind ca. 6’000 bis 8’000 (nur 5% davon sind erforscht) verschiedene seltene Krankheiten bekannt, wobei meist nur wenige Menschen an ein und derselben seltenen Krankheit leiden. Eine Erkrankung gilt dabei als «selten», wenn sie zu chronischer Invalidität führt oder lebensbedrohlich ist und wenn weniger als fünf von 10’000 Menschen an ihr leiden. Geschätzte Damen und Herren, In der Schweiz beläuft sich die Zahl der Betroffenen auf etwa 580’000 Menschen.
Als Beirätin des Förderverein Kinder mit seltenen Krankheiten (KMSK) und der Stiftung Kinderschutz Schweiz (KS) möchte ich mit ein paar Informationen zur Situation der Kinder starten:
Rund 350’000 Betroffene sind im Kindes- und Jugendalter. 30 Prozent dieser Kinder versterben, ehe sie das fünfte Lebensjahr erreichen. Meist werden seltene Krankheiten schon in den ersten Lebensjahren entdeckt und führen zu fundamentalen Lebensumstellungen und reduzierter Lebensqualität, sowohl bei den Betroffenen selbst als insbesondere auch bei ihren Eltern, Geschwistern und ihrem sozialen Umfeld. Da die Krankheiten wegen ihrer Seltenheit nur wenig oder gar nicht bekannt sind, stossen die Betroffenen häufig auf Unverständnis. Dies kann zu sozialer Isolation und massiven administrativen, organisatorischen und finanziellen Sorgen insbesondere der Eltern betroffener Kinder führen. Der Förderverein Kinder mit seltenen Krankheiten (KMSK) setzt sich für die Anliegen der betroffenen Kinder und ihrer Familien ein.
Eine wichtige Forderung des KMSK besteht darin, dass ein umfassendes digitales und integratives Unterstützungsangebot entwickelt wird, um so (neu) betroffene Familien zu unterstützen. Ein solches kostenloses Angebot baut auf den Erfahrungen betroffener Familien auf und orientiert sich stark an deren Bedürfnissen. Die Stärkung der Gesundheitskompetenz und Förderung der Digitalisierung sind zwei zentrale Ziele der Strategie «Gesundheit 2030» des Bundesrates, die mit einem solchen Angebot realisiert werden könnten. Zudem wird dem nationalen Konzept des Bundes zu seltenen Krankheiten Rechnung getragen, welches den vermehrten Aufbau von Informationsplattformen zur Unterstützung von Betroffenen als zentrale Massnahme definiert.
Der Nutzen für betroffene Eltern in der Zeit nach der Diagnose besteht darin, sie darin zu unterstützen, sich im Informationsdschungel zurecht zu finden, ihr Empowerment und ihre Zufriedenheit zu stärken und wertvolle Zeit zu sparen. Aus einer übergeordneten Perspektive wird die koordinierte Versorgung gefördert, indem erstmals Informationen verschiedener Akteure im Gesundheits- und Sozialwesen zusammengetragen werden, wodurch die Kosten tendenziell sinken. Zudem wird die Gesundheitskompetenz und die Chancengleichheit gestärkt (kostenlos und patientengerechte Sprache).
Arzneimittel für seltene Krankheiten dienen der Diagnose, Vorbeugung oder Behandlung seltener Krankheiten
In der Schweiz wird der Status eines Arzneimittels für seltene Krankheiten (Orphan Drug) auf Antrag durch Swissmedic, das Schweizerische Heilmittelinstitut, verliehen. Es ist Arzneimitteln zur Diagnosestellung, Vorbeugung oder Behandlung sehr schwerer oder potenziell lebensbedrohender Krankheiten, die mindestens 1 von 2000 Personen betreffen, vorbehalten. Swissmedic veröffentlicht monatlich eine aktualisierte Liste der wichtigsten Arzneimittel für seltene Krankheiten.
Für die meisten dieser Krankheiten gibt es keine Heilungschancen. Dies liegt zum einen daran, dass es für die Forscherinnen und Forscher schwierig ist, in der Schweiz eine für statistisch relevante Studien genügend grosse Datenmenge zu erheben. Der zweite Grund ist wirtschaftlicher Natur: angesichts der geringen Zahl betroffener Kranker sehen die Arzneimittelkonzerne keinen Anreiz, Therapien zu finanzieren, die kaum Renditepotenzial aufweisen. Der Weg von der Entdeckung eines neuen Moleküls bis zu seiner Vermarktung ist lang (im Durchschnitt 10 Jahre), sehr teuer (mehrere Millionen Franken) und höchst unsicher (von 10 getesteten Molekülen erzielt vielleicht eines therapeutische Wirkung). Die entsprechenden Arzneimittel werden auch deshalb als Orphan Drugs bezeichnet, weil sie unter normalen Marktbedingungen und ohne spezielle ökonomische Anreize von der Pharmaindustrie weder entwickelt noch vermarktet würden.
Rund 70% der von Swissmedic zugelassenen Arzneimittel für seltene Krankheiten werden – unter der Bedingung, dass sie auf der Spezialitätenliste (SL) aufgeführt sind – durch die Obligatorische Krankenpflegeversicherung (OKP) vergütet. Seit März 2011 ist auch eine ausserordentliche Übernahme für Arzneimittel möglich, die nicht unter den Leistungskatalog der OKP fallen, jedoch die Kriterien von Artikel 71a und 71b der Verordnung über die Krankenversicherung (KVV) erfüllen.
Das Bundesamt für Gesundheit (BAG) hat die Anwendung dieser beiden Artikel durch die die Krankenversicherer evaluiert und Verbesserungsbedarf in mehreren Bereichen aufgedeckt. Auch soll gemäss dem Nationalen Konzept Seltene Krankheiten das BAG prüfen, wie die Kostenübernahme für bestimmte Medikamente verbessert werden kann. Dabei hoffen die Betroffenen auf eine Standardisierung der Verfahren zur Kostenübernahme sowie dass diese so ausgestaltet werden, dass Diskriminierungen verhindert werden. Seinem Auftrag getreu wird ProRaris jegliche Ungleichbehandlung in diesem Bereich publik machen.
Die Medikamentenzulassung bei seltenen Krankheiten steckt in der Sackgasse
Solange die Finanzierung eines Medikaments durch die Aufnahme in die Spezialitätenliste nicht geklärt ist, steht es nicht allen Patientinnen und Patienten zur Verfügung. Gerade bei Tarifstreitereien kann die Aufnahme in die Spezialitätenliste sehr viel Zeit in Anspruch nehmen. Zwar ist eine ausserordentliche Vergütung über Artikel 71a und fortfolgende der Krankenversicherungsverordnung unter gewissen Bedingungen möglich, doch liegt sie im Ermessen der Krankenversicherer. Die einzelnen Versicherungen stützen sich beim Entscheid zur Kostenübernahme auf die Einschätzung ihrer Vertrauensärztinnen und -ärzte. Gerade bei seltenen Krankheiten ist es für diese jedoch schwierig, eine fundierte Empfehlung abzugeben, denn häufig gibt es kaum Grundlagen, an denen sie sich orientieren können. Und so haben wir die Situation, dass das gleiche Medikament von einigen Versicherungen übernommen wird und von anderen nicht.
Die Kommission für soziale Sicherheit und Gesundheit, der auch ich angehöre, beauftragte den Bundesrat im Oktober 2018, die Vergütung von Arzneimitteln über Art. 71a und fortfolgende KVV zu analysieren (Postulat 18.4098). Zu diesem Auftrag kam es, nachdem mehrere Fälle bekannt worden waren, bei denen Krankenkassen die Kostenübernahme von Medikamenten für krebskranke Kinder verweigert hatten. Es handelte sich um Medikamente, die im Ausland bereits zugelassen waren, bei uns aber nicht. Der Bundesrat erklärte sich bereit, nach Abschluss der Evaluation zur Vergütung im Einzelfall, einen Bericht zu erarbeiten, der sich mit der Vergütung von off-label angewendeten Arzneimitteln bei Kindern im Besonderen auseinandersetzt. Der Evaluationsbericht wird voraussichtlich Ende 2020 veröffentlicht. Der Bericht zur Vergütung bei Kindern wird nach Veröffentlichung des Evaluationsbericht in Auftrag gegeben.Ich hoffe fest, dass wir gestützt auf die Erkenntnisse dieses Berichts die Ungleichbehandlung beim Zugang zu Medikamenten für seltene Krankheiten beheben und den enormen Aufwand der Verfahren reduzieren können. Ich werde mich dafür weiterhin politisch einsetzen.
Die Rolle der Patientenorganisation
Ich habe es einleitend gesagt: Seltene Krankheiten sind lebensbedrohlich oder chronisch invalidisierend. Bei den Behandlungen stehen deshalb meist nicht kurative Ziele im Fokus, sondern es geht darum, das Leiden zu lindern und die Lebensqualität der betroffenen Menschen zu verbessern. Um herauszufinden, welche Verbesserungen wirklich helfen, braucht es zwingend den Dialog mit Patientinnen und Patienten und dies vom Beginn des Zulassungsprozesses an. So gilt es, die Endpunkte im Entwicklungsplan gemeinsam mit den Patientinnen und Patienten zu definieren und danach die rollende Planung gemeinsam anzupassen. Auch sollte die Perspektive von Patientinnen und Patienten in Preisverhandlungen einfliessen. Im heutigen System werden diese bekanntlich bilateral zwischen der Firma und dem BAG durchgeführt. Patientinnen und Patienten können zwar nicht beurteilen, ob ein Preis für ein Medikament angemessen ist. Sie können aber bei der Wirksamkeitsbeurteilung und dem therapeutischen Quervergleich befragt werden. Patientinnen und Patienten wissen am besten, was ein Medikament bewirken soll, um ihre Lebensqualität zu verbessern. Um Patientinnen und Patienten konsequent in den Mittelpunkt zu stellen – wie dies die Takeda-Unternehmensphilosophie vorsieht – ist ein systematischer Einbezug der Perspektive von betroffenen Menschen unabdingbar, davon bin ich überzeugt.
Leider gibt es bis heute keine gesetzliche Grundlage, die den systematischen Einbezug von Patientinnen und Patienten vorgibt. Die fehlende gesetzliche Grundlage ist in zweierlei Hinsicht problematisch: Einerseits werden Erfahrungswissen und Betroffenenkompetenz von Patientinnen und Patienten in der Schweiz bis heute zu selten und zu punktuell genutzt und andererseits entsteht eine finanzielle Abhängigkeit, wenn Pharmafirmen Beratungsmandate an Patientenorganisationen vergeben. Klar definierte Abläufe und Spielregeln inkl. festgelegter Tarife würde die Zusammenarbeit zwischen Behörden, Pharmafirmen und Patientenorganisationen erleichtern.
Ich verrate es Ihnen: Mein heutiges Referat enthält viel Wissen von Patientenorganisationen, denn Patientenorganisationen haben mir bei der Vorbereitung wertvolle Inputs zum Thema gegeben. An dieser Stelle danke ich Frau Jacqueline de Sà von Pro raris und Herr Reto Weibel von der Schweiz. Gesellschaft für Cystische Fibrose vielmals für ihre kompetente und engagierte Unterstützung.
Sie haben es sicher herausgehört, verehrte Damen und Herren, ich bin eine absolute Verfechterin des systematisierten Einbezugs von betroffenen Menschen. Deshalb habe ich den Bundesrat diesen Frühling in einer Interpellation gefragt, wie die Patientenstimme in der Gesundheitspolitik gestärkt werden kann (IP 20.3489 Stärkung Patientenstimme). Ich wünsche mir für die Zukunft, dass es in der Schweiz zu einem Reflex wird, Patientenorganisationen bei allen Entscheidprozessen, die sie betreffen, von Anfang an einzubeziehen. Zu einem solch systematischen Einbezug hat sich die Schweiz schliesslich mit dem Beitritt zur Behindertenrechtskonvention verpflichtet!
Hoffnungsvoller Ausblick
Das nationale Konzept Seltene Krankheiten habe ich in meinem Referat schon mehrfach erwähnt. Mit der Umsetzung dieses Konzepts soll die rasche Diagnosestellung, die Versorgung und Unterstützung der Patientinnen und Patienten sowie die Forschung verbessert werden. Die involvierten Akteure definierten dazu zwischen 2011 und 2014 19 konkrete Massnahmen. Eigentlich hätte die Umsetzung Ende 2017 abgeschlossen werden sollen. Doch da gewisse Massnahmen – namentlich die Bezeichnung spezialisierter Versorgungsstrukturen – sehr aufwändig sind, wurde die Umsetzung bis Ende 2021 verlängert.
Das Konzept enthält Massnahmen, die sehr vielversprechend sind. So wurden im Juni die ersten sechs diagnoseübergreifenden Zentren für seltene Krankheiten anerkannt. Ende Juni 2020 lancierte die Koordination seltene Krankheiten (Kosek) eine zweite Runde für die Anerkennung weiterer solcher Zentren. Und es werden Referenzzentren und Netzwerke geschaffen, die Menschen mit einer diagnostizierten seltenen Krankheit eine spezialisierte Versorgung bieten. Des Weiteren wurde 2019 ein Register seltener Krankheiten lanciert.
Trotz der sehr vielversprechenden Massnahmen erweckt das Konzept den Eindruck, dass der Bund diese wichtige Public-Health-Aufgabe halbherzig angeht, denn weder die Schaffung von gesetzlichen Grundlagen noch die Finanzierung von Massnahmen ist im Konzept vorgesehen. So heisst es «Bei der Umsetzung stellt jeder Akteur die nötigen Mittel für die von ihm unternommenen Umsetzungsaktivitäten selbst bereit». Doch wie sollen beispielsweise Spitäler, längerfristig die aufwändige Arbeit der Zentren für seltene Krankheiten über ihr bestehendes Budget finanzieren? Ich habe die Frage der Finanzierung bereits einmal im März 2017 in einer Interpellation aufgenommen (IP 17.3087), aber keine wirklich befriedigende Antwort erhalten. Glücklicherweise hat unsere Kommission für Soziale Sicherheit und Gesundheit im Februar 2018 nachgedoppelt und den Bundesrat beauftragt, in einem Bericht aufzuzeigen, welche gesetzlichen Anpassungen und finanziellen Rahmenbedingungen zur Verbesserung der Versorgung im Bereich seltener Krankheiten nötig sind. Dieser Bericht sollte in der ersten Hälfte 2021 vorgelegt werden.
Hoffnungsvoll stimmt mich die Tatsache, dass letztes Jahr die 193 UN-Mitgliedstaaten inkl. Schweiz eine Erklärung zur universellen Gesundheitsversorgung annahmen, einschliesslich der Verpflichtung, die Anstrengungen im Bereich der seltenen Krankheiten zu verstärken. Universelle Gesundheitsversorgung bedeutet gemäss WHO, dass alle Menschen
- Zugang zu notwendigen fördernden, präventiven, kurativen und rehabilitativen Gesundheitsdiensten haben,
- Die von ausreichender Qualität sind,
- um effektiv zu sein und
- gleichzeitig sicherstellen, dass die Menschen unter keinen finanziellen Schwierigkeiten bei der Bezahlung dieser Dienste leisten.
Ich werde den Bundesrat nächstens anfragen, welche Massnahmen er plant, um diese Verpflichtung in der Schweiz umzusetzen.
Wenn es uns gelingt, die Bedürfnisse von Menschen mit seltenen Krankheiten konsequent mitzubedenken und Verbesserungen mit Beharrlichkeit einzufordern, können wir gemeinsam für mehr Lebensqualität für Menschen mit seltenen Krankheiten sorgen.